Existe um momento especialmente difícil na medicina em que as opções disponíveis se esgotam, mas a doença continua avançando. Para alguns pacientes, sobretudo aqueles com condições graves ou que ameaçam a vida, esse momento pode coincidir com a descoberta de um tratamento experimental em estudo em algum centro de pesquisa.
A pergunta vem quase automaticamente: se existe algo sendo testado e já não há uma alternativa satisfatória, por que não tentar?
Pacientes com doenças graves podem, em determinadas circunstâncias, ter acesso a medicamentos experimentais antes que estejam regularmente disponíveis no país. Entre os mecanismos previstos estão o uso compassivo e o acesso expandido. Esse caminho depende de critérios médicos, científicos e regulatórios.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária, a Anvisa, prevê três modalidades de programas assistenciais: uso compassivo, acesso expandido e fornecimento de medicamento pós-estudo.¹ Esta última modalidade permite a continuidade gratuita do medicamento experimental após o término da participação individual em um ensaio clínico. Para isso, o pesquisador faz uma avaliação e ouve o patrocinador e o participante. O medicamento deve ser considerado a melhor alternativa terapêutica para aquela condição clínica. Também precisa apresentar relação entre riscos e benefícios mais favorável que as demais opções disponíveis.²
Mesmo diante de resultados animadores, um medicamento em pesquisa ainda carrega muitas perguntas. Dependendo do estágio de desenvolvimento, podem existir dúvidas sobre segurança e dose. Também pode não estar claro quais pacientes têm maior possibilidade de benefício ou se a terapia realmente consegue modificar a evolução da doença.
É um caminho ainda em construção. Algumas etapas podem indicar que determinada direção faz sentido. Ainda faltam respostas importantes antes que se possa afirmar, com segurança, aonde ela leva.
Como funciona o desenvolvimento de um medicamento experimental
O conhecimento sobre um novo medicamento vai se acumulando ao longo do desenvolvimento clínico. Nos estudos iniciais, os pesquisadores procuram entender aspectos como segurança, tolerabilidade, comportamento da substância no organismo e dose. Conforme a investigação avança, passam também a avaliar eficácia e a relação entre benefícios e riscos.
A diretriz internacional ICH E8(R1) é referência para o desenvolvimento clínico de medicamentos. Ela descreve os estudos exploratórios, geralmente associados à fase 2, como aqueles destinados a investigar segurança e eficácia, aperfeiçoar doses e definir melhor a população a ser tratada. Os estudos confirmatórios, em geral associados à fase 3, procuram confirmar as evidências acumuladas anteriormente. Também ajudam a construir uma base adequada para avaliar benefícios e riscos antes de uma eventual autorização de comercialização.³
Quando um medicamento está em ensaio clínico, existe uma hipótese sendo investigada. O quanto já se sabe sobre aquela terapia depende do estágio de desenvolvimento e dos resultados obtidos até aquele momento.³
Essa diferença importa quando expressões como “tratamento experimental” ou “resultado promissor” chegam ao público. Um achado promissor pode ser motivo suficiente para continuar a investigação. Ainda existe, porém, um percurso entre esse ponto e a demonstração de que o tratamento oferece benefício de forma segura e consistente.³
A cautela também está prevista na legislação brasileira de pesquisa com seres humanos. A Lei 14.874/2024 estabelece que os direitos, a dignidade, a segurança e o bem-estar do participante devem prevalecer sobre os interesses da ciência e da sociedade. A lei também exige embasamento científico e avaliação favorável da relação entre riscos e benefícios. Exige ainda análise ética e participação voluntária mediante consentimento livre e esclarecido.²
A lei foi regulamentada pelo Decreto 12.651/2025. O texto detalhou o funcionamento do Sistema Nacional de Ética em Pesquisa com Seres Humanos. Também determinou que a classificação de risco das pesquisas considere, entre outros fatores, riscos e benefícios à saúde, à segurança, à dignidade e ao bem-estar dos participantes.⁴
Participar de um ensaio clínico é uma situação diferente de receber um medicamento por meio de um programa assistencial.
Quem pode receber um medicamento por uso compassivo
O programa de uso compassivo permite a disponibilização individual de um medicamento novo ainda sem registro na Anvisa e em processo de desenvolvimento clínico. Ele pode ser destinado a pacientes com doença debilitante grave ou que ameace a vida, quando não exista alternativa terapêutica satisfatória entre os produtos registrados no país. O paciente também não pode estar participando de pesquisa clínica nem de programa de acesso expandido com aquele produto.⁵
A anuência concedida pela Anvisa para uso compassivo é pessoal e intransferível. A regulamentação prevê que o medicamento apresente evidência científica para a indicação solicitada. Também admite produtos em qualquer fase de desenvolvimento clínico, desde que os dados iniciais sejam promissores. Nesses casos, precisam estar comprovadas a gravidade da doença e a ausência de tratamentos disponíveis.⁵
A gravidade do quadro, por si só, não libera qualquer medicamento em investigação. O uso precisa ter justificativa científica para aquele paciente.
O dossiê apresentado para uso compassivo deve reunir a justificativa clínica, a gravidade da doença e os tratamentos já utilizados. Também precisa mostrar por que os produtos aprovados não são adequados e apresentar os dados disponíveis sobre segurança e eficácia. A norma prevê ainda um termo de informação e adesão assinado pelo paciente ou por seu representante legal.⁵
Quem pode participar do acesso expandido
O acesso expandido é destinado a grupos de pacientes e envolve um medicamento novo ainda sem registro na Anvisa ou indisponível comercialmente no país. Pela RDC 38/2013, o produto precisa ter pelo menos um estudo de fase III em desenvolvimento ou concluído para a mesma indicação.⁵
Podem entrar nesse programa pacientes que não participaram do ensaio clínico por falta de acesso ou porque não preencheram os critérios de elegibilidade do estudo. O médico também precisa considerar necessário o tratamento.⁵
A norma determina que acesso expandido e uso compassivo não devem retardar a realização dos ensaios clínicos. Sempre que possível, pacientes candidatos a esses programas devem ter prioridade para inclusão em pesquisa clínica.⁵
Dentro de um ensaio, o tratamento é administrado segundo um protocolo desenhado para responder perguntas específicas. Há critérios definidos previamente para selecionar participantes, acompanhar resultados e registrar eventos adversos. É uma forma de testar a hipótese em condições controladas e verificar se aquilo que parece funcionar se sustenta quando observado de maneira sistemática.³
Nos programas assistenciais, a finalidade principal é permitir o acesso ao medicamento em circunstâncias excepcionais.
Os dados de segurança obtidos nesses programas podem acrescentar informações relevantes. A RDC 38/2013 estabelece expressamente que eles não substituem os ensaios clínicos necessários ao registro do medicamento.⁵
Como solicitar uso compassivo ou acesso expandido à Anvisa
Descobrir um medicamento experimental e querer recebê-lo são apenas os primeiros passos.
Segundo a Anvisa, a solicitação dos programas assistenciais é apresentada pelo patrocinador ou por uma Organização Representativa do Patrocinador, a ORP. Essa organização pode assumir, parcial ou totalmente, as atribuições do patrocinador perante a Agência.¹ ⁵ A RDC 38/2013 também estabelece que o processo de anuência começa com essa solicitação à Anvisa.⁵
O médico participa da avaliação clínica e da preparação da documentação. O envolvimento do patrocinador ou de sua organização representativa também é indispensável.
Encontrar um medicamento promissor em uma publicação científica, em um registro de ensaio clínico ou na internet não significa que ele esteja disponível para uso compassivo. Sem a participação do patrocinador ou de sua organização representativa, o processo previsto pela regulamentação brasileira não chega à etapa de avaliação pela Anvisa.
Depois da apresentação da solicitação, ainda há a análise regulatória. O serviço oficial informa prazo médio estimado de 20 dias corridos para a prestação do serviço de autorização de uso compassivo, acesso expandido e fornecimento pós-estudo. O tempo pode variar de acordo com o tipo de submissão.⁶
Para quem acompanha uma doença grave de perto, essa diferença nem sempre é intuitiva. Uma molécula pode existir, estar sendo pesquisada e, ainda assim, não estar acessível para aquele paciente.
Autonomia do paciente e avaliação de risco no tratamento experimental
Uma pessoa pode decidir aceitar um tratamento experimental depois de receber as informações necessárias. Essa escolha acontece dentro de critérios médicos, científicos e regulatórios.
O termo de informação e adesão previsto pela RDC 38/2013 deve deixar claro que o medicamento ainda não tem registro no Brasil e que sua eficácia e segurança continuam em avaliação. Também precisa apresentar possíveis riscos, efeitos adversos, benefícios esperados e alternativas existentes. O paciente deve ter liberdade para aceitar ou recusar o tratamento sem prejuízo da continuidade de seus cuidados médicos.⁵
Na análise dos programas, a Anvisa considera fatores como gravidade e estágio da doença, ausência de alternativa terapêutica satisfatória e condições clínicas. Também entram nessa avaliação a presença de outras doenças e a relação entre risco e benefício do medicamento solicitado.⁵
A disposição para assumir riscos faz parte da decisão do paciente. A avaliação médica e científica sobre a justificativa daquele tratamento continua sendo necessária.
Isso pode ser especialmente difícil de aceitar quando a doença avança rapidamente. Um medicamento em investigação traz a possibilidade de benefício. Também pode acrescentar danos que ainda não são completamente conhecidos.
Quais são os riscos dos medicamentos experimentais?
Enquanto eficácia e segurança continuam sendo avaliadas, os possíveis benefícios convivem com incertezas que precisam ser monitoradas.
A RDC 38/2013 exige acompanhamento dos programas. O médico deve comunicar ao patrocinador a ocorrência de eventos adversos graves. Cabe ao patrocinador notificá-los à Anvisa nos prazos previstos pela regulamentação.⁵
Uma melhora observada em determinado paciente pode ser relevante para seu acompanhamento clínico. Um caso isolado, porém, não permite concluir com segurança que o medicamento provocou aquele resultado. Os ensaios clínicos utilizam desenhos e métodos destinados justamente a reduzir vieses. Também permitem avaliar, de forma sistemática, a eficácia e a segurança de uma intervenção.³ Os dados produzidos nos programas assistenciais podem ampliar o conhecimento disponível. Mesmo assim, não substituem esses estudos para fins de registro.⁵
Essa diferença ganha peso adicional nas doenças graves. Relatos de respostas positivas podem circular rapidamente e gerar expectativas muito maiores do que a evidência disponível permite sustentar.
Resultados iniciais podem justificar esperança científica. Ainda é cedo, porém, para tratar o benefício como comprovado.
Gratuidade, continuidade e assistência no uso compassivo e acesso expandido
Nos programas regulamentados pela RDC 38/2013, o patrocinador deve fornecer gratuitamente o tratamento completo. O medicamento não pode ser comercializado dentro do programa.⁵
Tanto no acesso expandido quanto no uso compassivo, o fornecimento deve continuar enquanto houver benefício ao paciente, segundo avaliação médica.⁵ A manutenção do tratamento fica vinculada à existência desse benefício clínico.⁵
A gratuidade do medicamento não encerra a discussão sobre os custos quando surgem complicações. Nos programas de acesso expandido e fornecimento pós-estudo, a RDC determina que o patrocinador disponibilize os recursos financeiros necessários à assistência integral diante de complicações ou danos relacionados ao uso do medicamento. Esses danos podem decorrer de riscos previstos ou imprevistos. O médico responsável assume a assistência médica nesses casos.
No uso compassivo, essa obrigação financeira específica do patrocinador não está prevista pela RDC. O médico assistente assume as atribuições médicas definidas pela norma. Entre elas está a assistência diante de complicações ou danos relacionados ao tratamento.⁵
Também há responsabilidades relacionadas ao armazenamento. Até a distribuição, cabe ao patrocinador manter o produto nas condições adequadas. Depois que ele chega ao responsável pelo tratamento, o médico deve armazená-lo segundo as instruções do fabricante.⁵
Mesmo sem cobrança direta pelo medicamento, existe uma estrutura considerável por trás desse acesso. Produção, logística, monitoramento de segurança e acompanhamento médico fazem parte do processo.
Quem decide se um paciente pode receber um tratamento experimental?
Cada agente envolvido tem um papel específico.
O médico avalia se o tratamento pode fazer sentido para aquele paciente. O patrocinador ou sua organização representativa participa do processo e apresenta a solicitação. A Anvisa verifica os critérios previstos na regulamentação e concede ou não a anuência. Ao paciente cabe receber as informações disponíveis sobre benefícios, riscos e incertezas e decidir se aceita o tratamento.¹ ⁵
Para quem descobre uma terapia experimental para sua doença, o primeiro passo é conversar com o médico responsável pelo tratamento. Ele poderá avaliar o diagnóstico, o quadro clínico e as opções já utilizadas. Também poderá verificar se existe um ensaio clínico adequado ou se os critérios para uso compassivo ou acesso expandido podem ser considerados.¹ ⁵
Com mais terapias chegando aos ensaios clínicos, essa pergunta tende a aparecer para um número crescente de pacientes antes que a ciência tenha todas as respostas. Uso compassivo e acesso expandido oferecem caminhos para situações excepcionais. O acesso depende de evidência, avaliação médica, participação do patrocinador e anuência da Anvisa. A possibilidade de tentar antes da aprovação existe, desde que a decisão esteja baseada no que já se sabe sobre aquele tratamento.
1. Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Programas Assistenciais. Página oficial sobre uso compassivo, acesso expandido e fornecimento de medicamento pós-estudo. Acesso em 25 ago. 2026.
https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/medicamentos/pesquisaclinica/programas-assistenciais
2. Brasil. Lei nº 14.874, de 28 de maio de 2024. Dispõe sobre a pesquisa com seres humanos e institui o Sistema Nacional de Ética em Pesquisa com Seres Humanos. Presidência da República.
https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2023-2026/2024/lei/l14874.htm
3. International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH). General Considerations for Clinical Studies, E8(R1). Versão final adotada em 6 out. 2021, com correção editorial de 4 ago. 2022.
https://database.ich.org/sites/default/files/ICH_E8-R1_Guideline_Step4_2021_1006.pdf
4. Brasil. Decreto nº 12.651, de 7 de outubro de 2025. Regulamenta a Lei nº 14.874/2024 e dispõe sobre o Sistema Nacional de Ética em Pesquisa com Seres Humanos. Presidência da República.
https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2023-2026/2025/decreto/d12651.htm
5. Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Resolução da Diretoria Colegiada, RDC nº 38, de 12 de agosto de 2013. Regulamento para os programas de acesso expandido, uso compassivo e fornecimento de medicamento pós-estudo, com alterações posteriores incorporadas ao texto.
https://anvisalegis.datalegis.net/action/ActionDatalegis.php?acao=abrirTextoAto&codTipo=&cod_menu=1696&cod_modulo=134&desItem=&desItemFim=&numeroAto=00000038&orgao=RDC/DC/ANVISA/MS&pesquisa=true&seqAto=000&tipo=RDC&valorAno=2013
6. Governo Federal. Solicitar autorização para uso compassivo, acesso expandido e fornecimento de medicamentos e produtos biológicos pós-estudo. Serviço da Agência Nacional de Vigilância Sanitária. Acesso em 25 ago. 2026.
https://www.gov.br/pt-br/servicos/solicitar-autorizacao-para-uso-compassivo-acesso-expandido-e-fornecimento-de-medicamentos-e-produtos-biologicos-pos-estudo
